特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品（簡稱特醫(yī)食品）并非藥物，卻在臨床治療中扮演著營養(yǎng)支持的重要角色，特別是對于特定疾病或醫(yī)學(xué)狀況下的患者而言，特定全營養(yǎng)配方食品是臨床急需的關(guān)鍵資源。我國特醫(yī)食品注冊制度實(shí)施9年以來，已有214款產(chǎn)品獲得注冊，獲批類型高度集中，特定全營養(yǎng)類產(chǎn)品僅1款（腫瘤全營養(yǎng)配方）獲批。為了改善這一狀況，國家密集出臺(tái)了一系列政策舉措以優(yōu)化管理，打通注冊審評通道，并激勵(lì)企業(yè)的研發(fā)申報(bào)熱情。
2024年11月11日，市場監(jiān)管總局發(fā)布《特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品注冊臨床試驗(yàn)現(xiàn)場核查要點(diǎn)及判定原則》（以下簡稱《核查要點(diǎn)》），自發(fā)布之日起實(shí)施。這一新規(guī)的出臺(tái)無疑為特醫(yī)食品的臨床試驗(yàn)管理注入了新的活力，同時(shí)也為加速臨床急需特醫(yī)食品的可及性進(jìn)程提供了堅(jiān)實(shí)的制度保障。
一、臨床試驗(yàn)現(xiàn)狀
特定全營養(yǎng)配方食品的臨床試驗(yàn)需依托臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)來開展。當(dāng)前，共有279家機(jī)構(gòu)具備承接特醫(yī)食品臨床試驗(yàn)研究的潛力，然而，其中仍有部分機(jī)構(gòu)處于接受檢查階段或檢查存在問題，尚不具備完全承接試驗(yàn)的資質(zhì)。實(shí)際上，公開的已通過檢查、具備承接能力的機(jī)構(gòu)數(shù)量為201家，分布在全國24個(gè)省市，但以山東、廣東、江蘇、北京和浙江的機(jī)構(gòu)數(shù)量居多。
盡管目前已有一款特定全營養(yǎng)配方食品通過注冊，但特定全營養(yǎng)產(chǎn)品研發(fā)仍處于起步階段，面臨著諸多挑戰(zhàn)和不確定性，整體而言處于摸索階段。當(dāng)前臨床試驗(yàn)注冊平臺(tái)備案系統(tǒng)的資料顯示，已完成或正在進(jìn)行的特定全營養(yǎng)產(chǎn)品臨床試驗(yàn)共計(jì)8項(xiàng)，涉及腫瘤、糖尿病、腎病、減肥及呼吸系統(tǒng)疾病等四種疾病，詳見下表。需注意的是，部分機(jī)構(gòu)可能正在進(jìn)行或已結(jié)束相關(guān)臨床試驗(yàn)，但尚未在平臺(tái)進(jìn)行信息備案，或由于檢索關(guān)鍵詞未能全面覆蓋，數(shù)據(jù)僅供參考。
二、新規(guī)對臨床急需特醫(yī)食品可及性的影響
新規(guī)的發(fā)布，將會(huì)激發(fā)企業(yè)的研發(fā)申報(bào)熱情，增加企業(yè)開展臨床試驗(yàn)的信心，尤其是對已開展臨床試驗(yàn)的企業(yè)。也會(huì)對當(dāng)前的臨床試驗(yàn)現(xiàn)狀起到改善作用。隨著企業(yè)研發(fā)申報(bào)熱情的激發(fā)和臨床試驗(yàn)信心的增強(qiáng)，以及臨床試驗(yàn)現(xiàn)狀的改善，將有更多的特醫(yī)食品被研發(fā)出來并上市銷售。這將極大地提升臨床急需特醫(yī)食品的可及性，使得更多患者能夠受益于這些產(chǎn)品。
1.1統(tǒng)一臨床試驗(yàn)核查標(biāo)準(zhǔn)，激發(fā)企業(yè)的研發(fā)申報(bào)熱情
《核查要點(diǎn)》以臨床試驗(yàn)過程為主線設(shè)置核查項(xiàng)目，覆蓋臨床試驗(yàn)全過程，設(shè)置了10方面56個(gè)核查項(xiàng)目，對《特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》（以下簡稱《規(guī)范》）中一些規(guī)定做了更具體、細(xì)化的要求，統(tǒng)一了臨床試驗(yàn)的核查標(biāo)準(zhǔn)，為特醫(yī)食品的臨床試驗(yàn)工作設(shè)立了新的規(guī)范邊界。尤為值得注意的是，《核查要點(diǎn)》明確了編造、隱瞞試驗(yàn)數(shù)據(jù)，瞞報(bào)嚴(yán)重不良事件及其嚴(yán)重程度，使用虛假試驗(yàn)用樣品等涉及真實(shí)性、完整性、合法性和可溯源性等方面9種“不通過”的情形。同時(shí)，也明確了2種核查結(jié)果為“通過”的情形。這些明確且統(tǒng)一的核查標(biāo)準(zhǔn)，為企業(yè)指明了臨床試驗(yàn)的合規(guī)路徑，有效提升了企業(yè)的操作規(guī)范性和研發(fā)效率，也會(huì)極大地激發(fā)企業(yè)的研發(fā)申報(bào)積極性。
1.2新規(guī)以“真實(shí)性”為底線，給企業(yè)研發(fā)申報(bào)以信心
“真實(shí)性”是現(xiàn)場核查的堅(jiān)固底線。56個(gè)核查項(xiàng)目中，有很多項(xiàng)是針對臨床試驗(yàn)真實(shí)性的核查要求，例如對臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)資質(zhì)、備案情況及倫理審查批準(zhǔn)文件的真實(shí)性進(jìn)行細(xì)致核查。在多個(gè)核查項(xiàng)目中，時(shí)間/日期線的合理性被明確強(qiáng)調(diào)，要求各項(xiàng)關(guān)鍵事件如臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)備案與倫理審查的日期順序必須準(zhǔn)確無誤，這也是驗(yàn)證臨床試驗(yàn)真實(shí)性的重要一環(huán)。企業(yè)需格外注意，確保所有事項(xiàng)的時(shí)間順序邏輯清晰，避免任何可能引起試驗(yàn)真實(shí)性質(zhì)疑的錯(cuò)誤。
值得重點(diǎn)說明的是，《核查要點(diǎn)》中對核查結(jié)果判定為“通過”的特殊情形做出了說明。具體而言，當(dāng)“核查中未發(fā)現(xiàn)真實(shí)性問題，但在完整性、合法性和可溯源性方面，存在可能影響數(shù)據(jù)質(zhì)量和可靠性的問題”，如果申請人能夠及時(shí)補(bǔ)充提供相應(yīng)的材料，并且經(jīng)綜合評議后，認(rèn)定這些問題“對受試者權(quán)益、產(chǎn)品安全性、營養(yǎng)充足性和特殊醫(yī)學(xué)用途臨床效果評價(jià)無嚴(yán)重影響的”，則可以判定為核查通過。這一規(guī)定的出臺(tái)，為已經(jīng)完成臨床試驗(yàn)且真實(shí)性沒有問題的產(chǎn)品（無論是待申報(bào)還是正處于審評審批階段）提供了通過核查的可能性，極大地提振了企業(yè)研發(fā)特醫(yī)食品的信心，尤其是對于那些致力于研發(fā)滿足臨床急需產(chǎn)品的企業(yè)而言，更是注入了強(qiáng)勁的動(dòng)力。
三、小結(jié)
新規(guī)發(fā)布之前，盡管部分產(chǎn)品已經(jīng)開展了臨床試驗(yàn)，但仍處于摸索、觀望狀態(tài)?！逗瞬橐c(diǎn)》的發(fā)布，打通了注冊審評的通道，加速了臨床急需特醫(yī)食品的可及性進(jìn)程。企業(yè)應(yīng)抓住這一機(jī)遇，加大研發(fā)力度，優(yōu)化臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)，為更多患者提供安全、有效、便捷的特醫(yī)食品選擇。
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